Несмотря на то что создание сложных искусственных органов пока остается недостижимой целью, ученые уже добились успехов в разработке таких клеточных продуктов, как кожа, хрящи и сосуды.
Андрей Коняев, который является начальником лаборатории геномных технологий и тканевой инженерии НИИТФА «Росатом», вместе с Ириной Захаровой обсудил процесс работы над этими клеточными материалами и объяснил, почему данный процесс требует значительного количества времени.
На ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии в мае были представлены результаты нового препарата для лечения рака поджелудочной железы, которые вызвали редкие 42-секундные овации. Этот успех стал частью ряда медицинских достижений в текущем году, многие из которых основаны на генном редактировании и искусственном интеллекте, но пока остаются в узкоспециализированной прессе.
Пользователь X под псевдонимом Mgoes стремится изменить эту ситуацию. 27 октября он опубликовал пост, в котором перечислил 10 таких достижений, отметив, что новости «лежат в пресс-релизах, и почти никто их не читает». Через два дня Илон Маск поделился этим постом, заявив, что «если присмотреться достаточно внимательно, прорывы во всем экспоненциально ускоряются. Экспонента всегда начинается с чего-то маленького».
Этот аккаунт является псевдонимным, не указывает научных квалификаций, но описывает владельца как инвестора в венчурный фонд «SuperHuman Fund», который занимается «улучшением человека» и совместно проводит подкаст Accelerate Bio, а также инвестировал в компании некоторых гостей.
Не все пункты в списке являются прорывами, и лишь около половины опираются на генное редактирование или ИИ. Однако в совокупности они демонстрируют, как эти технологии начинают достигать пациентов.
Генное редактирование изменяет инструкции ДНК внутри клеток. Технология CRISPR-Cas9, получившая Нобелевскую премию по химии в 2020 году Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна, превратилась в лекарство в конце 2023 года после того, как регуляторы Великобритании и США одобрили Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии. Более новая версия, известная как базовое редактирование, работает скорее как исправление опечатки, нежели как вырезание целого предложения.
Демос Хассабис и Джон Джампер из Google DeepMind получили половину Нобелевской премии по химии 2024 года за AlphaFold, которая прогнозирует структуру практически всех известных 200 миллионов белков, помогая ученым понять их функции. Искусственный интеллект теперь также используется для выбора мишеней для лекарств и разработки молекул, направленных на них.
Один из результатов — таблетка, способствующая продлению жизни людей с распространенным раком поджелудочной железы. Препарат daraxonrasib от Revolution Medicines примерно удвоил медианную продолжительность жизни в исследовании с участием 500 пациентов, чей рак распространился, несмотря на предыдущее лечение: 13,2 месяца против 6,7 месяцев при химиотерапии. В августе его одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) под названием Rasonque. Он блокирует дефектные белки RAS, которые, по утверждению компании, вызывают более 90% случаев рака поджелудочной железы.
Другим достижением стала однократная инфузия с генным редактированием, предотвращающая большинство приступов болезненного отека. В апреле компания Intellia Therapeutics сообщила, что одно введение своего CRISPR-препарата lonvo-z снизило приступы наследственного ангионевротического отека на 87% по сравнению с плацебо. Он редактирует ген внутри организма, чтобы уменьшить выработку белка, вызывающего отек, и 62% пациентов не имели приступов и не нуждались в другой терапии в течение шести месяцев. При этом процедура несет риски: регуляторы США приостановили испытания другого внутреннего лечения Intellia после того, как у пациента развилось серьезное повреждение печени, после чего он скончался.
Также было разработано однократное лечение для снижения уровня холестерина, потенциально пожизненное. Исследователи из дочерней компании Eli Lilly, Verve Therapeutics, сообщили, что VERVE-102, использующий базовое редактирование для отключения гена печени PCSK9, снизил уровень «плохого» холестерина на 62% при самой высокой дозе в раннем исследовании с участием 35 человек. Снижение сохранялось до 18 месяцев, хотя самый длительный период наблюдения пока относится к пациентам на более низких дозах.
Появилось новое поколение инъекций для похудения. В мае Lilly объявила, что ее еженедельная инъекция retatrutide помогла людям, принимавшим максимальную дозу, потерять в среднем 25% массы тела за 80 недель, включая всех, кто начал лечение, хотя 11,3% на этой дозе прекратили прием из-за побочных эффектов. Это традиционный препарат, имитирующий три гормона аппетита и уровня сахара в крови, в отличие от Ozempic, который имитирует один.
ИИ помог найти и спроектировать препарат для лечения легких. В сентябре Insilico Medicine начала тестирование rentosertib на заключительной стадии (фаза 3) в Китае для лечения идиопатического легочного фиброза — заболевания, которое постепенно вызывает рубцевание легких. ИИ проанализировал биологические данные, выделив мишень — фермент TNIK, а генеративный ИИ разработал лекарство для его блокирования. Ведущий исследователь испытания, профессор Цзуоцзюнь Сюй, заявил в сообщении Insilico, что «TNIK, мишень, определенная ИИ, ранее никогда не связывалась с фиброзом».
Была создана вакцина, разработанная для лечения рака одного пациента. Компьютерные программы идентифицируют до 34 мутированных мишеней, уникальных для опухоли каждого пациента, а мРНК-вакцина обучает иммунную систему их искать. В октябре Merck и Moderna сообщили, что их вакцина, применяемая вместе с иммунотерапевтическим препаратом Keytruda, снизила риск рецидива меланомы или смерти на 42% по сравнению с Keytruda в одиночку в исследовании с 1137 пациентами. Она снизила риск распространения рака или смерти на 38%, что меньше, чем 59% в более раннем, меньшем исследовании.
Также появился препарат для стимуляции роста волос. В октябре Veradermics заявила, что ее таблетка достигла всех поставленных целей во втором позднем этапе испытаний у мужчин. Это миноксидил, препарат для контроля артериального давления, лежащий в основе Rogaine, переработанный в таблетку с замедленным высвобождением.
Для некоторых видов рака появилась возможность лечения без хирургического вмешательства. Также в октябре FDA предоставило предварительное, условное одобрение dostarlimab от GSK для типа прямой кишки, чьи многочисленные генетические ошибки облегчают иммунной системе обнаружение опухоли после того, как препарат снимает тормоза. Из 154 пациентов в основном исследовании 71% получали dostarlimab в одиночку, им не требовалась операция или другое лечение, и наблюдалось отсутствие прогрессирования рака.
Свиная почка как мост к трансплантации. Тим Эндрюс прожил рекордные 271 день без диализа на свиной почке, содержащей 69 генетических правок, пока она не была удалена в октябре 2025 года из-за снижения функции. В январе он получил человеческую почку, и журнал The Lancet опубликовал этот случай, который его больница описывает как первый случай использования свиной почки в качестве моста к человеческой трансплантации.
Клетки, обменивающиеся ДНК. Это фундаментальная наука, а не медицина. Исследование, опубликованное в журнале Cell в мае, показало перемещение фрагментов ДНК между клетками через крошечные трубки, переносящих признаки в клетки-получатели. Однако это была лабораторная работа: исследователи смешали два типа клеток и внесли ошибки или повреждения в их ДНК. Неизвестно, происходит ли это в организме.
Результаты по раку поджелудочной железы, отеку, холестерину и потере веса опубликованы в New England Journal of Medicine, а результаты по раку прямой кишки — в Annals of Oncology. Только результаты по выпадению волос основаны исключительно на данных компании. Многие испытания находятся на ранних стадиях, небольшие или неконтролируемые, и только два из методов лечения получили одобрение.
Анализ, проведенный исследователями Boston Consulting Group в 2024 году, подсчитал 75 молекул, обнаруженных с помощью ИИ, которые вступили в клинические испытания среди людей в период с 2015 по 2023 год; это число росло более чем на 60% ежегодно. Они проходили первые тесты на безопасность в 80–90% случаев, что «значительно выше исторических средних показателей отрасли». Однако в более крупных испытаниях фазы 2, проверяющих эффективность препарата, только четыре из десяти оказались успешными, что «соответствует историческим средним показателям отрасли».
Ни один препарат, имеющий как мишень, найденную ИИ, так и молекулу, спроектированную ИИ, еще не был одобрен. Сюй ожидает, что rentosertib потребуется от трех до четырех лет с момента начала фазы 3 до получения одобрения «при благоприятных условиях».
Генное редактирование продвинулось быстрее: от первой одобренной терапии Casgevy до успешного испытания на заключительной стадии внутреннего редактирования lonvo-z менее чем за два с половиной года. Пока что экспоненциальный рост, о котором говорил Маск, проявляется в количестве новых методов лечения, поступающих в испытания, а еще не в количестве тех, которые достигают пациентов.
Не было найдено записей о том, что какие-либо из 10 методов лечения зарегистрированы в Управлении по регулированию продуктов здравоохранения Южной Африки (Sahpra), которое не публикует ожидающие заявки. Медицинские схемы, такие как Momentum, исключают незарегистрированные лекарства, которые врачи могут получить только с особым разрешением Sahpra согласно разделу 21 Закона о лекарствах. Ожирение не является обязательным минимальным пособием, поэтому схемы не обязаны покрывать инъекции для похудения. Casgevy, стоимостью 2,2 миллиона долларов США в США, остается недоступным в Африке.
Тем не менее, южноафриканцы участвуют в этих процессах. Институт легких Университета Кейптауна был площадкой для испытания lonvo-z, что стало «прорывным первым для Южной Африки и африканского континента», а центры в Йоханнесбурге, Претории и Кейптауне приняли участие в испытании вакцины против меланомы. Более 30 южноафриканцев прошли генную терапию при гемофилии в рамках испытаний, а центр по открытию лекарств H3D при УКТ сотрудничает с разработчиками ИИ для адаптации доз лекарств от малярии и туберкулеза для африканских пациентов.
Идея улучшенного зрения с помощью электроники, присутствующая в научно-фантастических произведениях, таких как «Звездный путь» и «Нейромант», постепенно воплощается в современной медицине. Исследователи разрабатывают бионические глаза, способные восстановить часть утраченного зрения, хотя текущие функции все еще являются элементарными и постоянно развиваются.
В будущем эти устройства могут выйти за рамки естественного человеческого зрения, позволяя манипулировать изображениями, невозможными для биологического глаза, или воспринимать свет вне видимого спектра.
На данный момент имплантаты направлены на борьбу с дефектами сетчатки — светочувствительного слоя, расположенного в задней части глаза и необходимого для восприятия мира. При серьезных повреждениях сетчатки следствием может быть полная слепота.
Усилия по лечению ретинальной слепоты с помощью имплантатов начались более двадцати лет назад. Один из первых аппаратов, созданный немецким производителем Retina Implant AG, использовал светочувствительный чип, расположенный под поврежденной сетчаткой. Этот чип обменивался данными с оставшимися здоровыми клетками сетчатки, которые, в свою очередь, посылали зрительный сигнал в височную кору — область мозга, отвечающую за зрение.
Хирургия, необходимая для установки этого чипа, длилась около восьми часов и включала создание краниального дефекта за ухом для введения приемника энергии, а затем подключение его к чипу проводом под кожей. Однако устройство обеспечивало лишь рудиментарное зрение, проявляющееся в вспышках света, приближающихся к форме наблюдаемого объекта. Кроме того, многие имплантаты выходили из строя со временем, возможно, из-за быстрого движения глаз или коррозии, вызванной внутренней соленой жидкостью. Retina Implant AG прекратила свою деятельность в 2019 году, назвав отсутствие медицинских достижений определяющим фактором.
Другое инновационное устройство, Argus II, сочетало камеру, прикрепленную к очкам, с хирургически имплантированным чипом над сетчаткой. Изображение, захваченное камерой, преобразовывалось в сигнал и беспроводным способом передавалось чипу (наряду с энергией), который стимулировал здоровые клетки поврежденной сетчатки с помощью массива из 60 электродов. Несмотря на первоначальные многообещающие результаты и одобрение FDA в 2013 году, ARGUS II также не продемонстрировал достаточной эффективности и был прекращен в 2019 году.
Несмотря на эти неудачи, исследования по созданию искусственного зрения продолжались. Более новая методология включает использование внешней камеры, которая беспроводным способом передает энергию и данные изображения в чип, введенный в височную кору. Эта техника основана на исследованиях, в которых электрические зонды напрямую применялись к височной коре для стимуляции зрительного восприятия. Этот подход может быть полезен пациентам с заболеваниями сетчатки или теми, кто страдает от поражения зрительного нерва, соединяющего сетчатку с мозгом, хотя точное достижимое разрешение остается неопределенным из-за потери высокого разрешения сетчатки и сложной обработки сигналов.
ReVision Implant, базирующаяся в Бельгии, тестирует эту технику и планирует начать первое клиническое испытание на людях в октябре 2026 года.
Другая альтернатива — использование очков, которые передают изображения и энергию в подсетчатый чип, хирургически вводимый посредством инфракрасного сигнала. Устройство Prima, использующее эту технологию, было протестировано при специфическом состоянии сетчатки, известном как сухая макулярная дегенерация, связанная с возрастом (СМДРВ) — одной из основных причин слепоты. В небольшом клиническом исследовании Prima смог восстановить функциональное центральное зрение у 81% участников, позволив им читать буквы, цифры и слова. В настоящее время это устройство имеет разрешение на использование в тридцати европейских странах.
Поскольку СМДРВ встречается гораздо чаще, чем наследственные заболевания сетчатки, лечащиеся предыдущими системами, Prima привлекает больше интереса инвесторов. Однако существуют важные этические соображения. В отличие от пациентов с наследственными заболеваниями, большинство людей, страдающих СМДРВ, сохраняют хорошее периферическое зрение, что представляет значительный риск в случае осложнений во время сложной операции по имплантации под сетчатку.
Поскольку эти технологии передают визуальную информацию в электронном виде, можно интегрировать дополнительные функции. Уже с Prima пациенты могут использовать оптический зум, а были предложены алгоритмы улучшения изображения.
В будущем возможно появление устройств, способных видеть за пределами видимого спектра, предоставляя тепловые изображения и ночное видение. Устройство, обнаруживающее ближний инфракрасный диапазон, уже было протестировано на приматах. Тем не менее, даже будучи многообещающими, эти расширенные функции станут актуальными только тогда, когда искусственное зрение, в настоящее время базовое, значительно эволюционирует.
Тем временем сохраняются значительные проблемы, связанные с биоматериалами и электроникой, которые мешают ретинальным имплантатам обеспечить полное и долгосрочное восстановление зрения. Потенциально более серьезным препятствием являются конкурирующие биологические решения, такие как стволовые клетки, которые находятся на ранних стадиях испытаний на людях. Хотя эти решения также сталкивались с прошлыми разочарованиями и имеют большие барьеры с точки зрения выживаемости и клеточной интеграции, новые человеческие клетки сетчатки в конечном итоге могут превзойти бионические глаза как окончательный метод восстановления зрения.
Возможность создания органов посредством 3D-печати в космическом пространстве рассматривается как потенциальное решение для пациентов, нуждающихся в трансплантации. Ученые исследуют, как микрогравитация может изменить методы производства биологических материалов.
Эмиратидский астронавт Мохаммад Аль Мулла поднял тему 3D-печати таких органов, как почки, сердце и колени, в условиях космоса. Он отметил, что на Земле гравитация влияет на процесс осаждения материала слой за слоем, тогда как микрогравитация может позволить исследователям подходить к построению структур иначе.
Аль Мулла подчеркнул необходимость в донорских органах, включая печень, легкие, сердце и почки, как причину для изучения этой технологии. Тем не менее, создание органов, пригодных для трансплантации, остается перспективой будущего, и во время обсуждения не было установлено никаких сроков для достижения этой цели.
Выступая на мероприятии, организованном Масдар Сити и космической компанией Vast в Абу-Даби во вторник, Аль Мулла выразил надежду, что данная технология в конечном итоге сможет использоваться для производства органов или других структур, необходимых пациентам.
Исследования по печати биологических тканей на орбите уже ведутся. NASA сообщило об экспериментах с биопечатными хрящевыми тканями на борту Международной космической станции (МКС), включая работу над мениском человеческого колена. Исследователи изучают, может ли микрогравитация способствовать производству тканей с такими свойствами, которые в будущем могут поддержать новые методы лечения.
Бывший астронавт NASA Сунита Уильямс предположила, что коммерческие космические станции могут повысить продуктивность биологических исследований, позволяя ученым перейти от отдельных экспериментов к более автоматизированным процессам.
Во время своих миссий Уильямс участвовала в экспериментах, связанных со стволовыми клетками, секвенированием ДНК и капиллярным потоком. Она отметила, что исследователи научились адаптировать оборудование и процедуры к условиям космоса, что открывает путь для более автоматизированных исследований.
Уильямс заявила, что ручной труд, необходимый в некоторых экспериментах, ограничивал объем достижений исследователей. Она привела пример: «Я выполняла работу вручную в перчаточном боксе... это одна чашка за раз, и на это уходит полдня».
Автоматизация, по ее словам, позволит более эффективно выращивать стволовые клетки и органоиды — небольшие упрощенные модели органов, созданные из клеток, что потенциально может обеспечить производство биологических материалов на орбите с последующим возвращением их на Землю.
Уильямс указала, что МКС помогла заложить основы для этой работы, однако коммерческие космические станции могут предоставить более продуктивную среду для повторяемых экспериментов и крупномасштабных биологических исследований.
Она также описала, как отсутствие гравитации изменяет даже самые простые рутинные действия. Объекты не остаются на месте, куда их поместили, поэтому астронавтам приходится крепить их или использовать липучки, чтобы они не улетали. «В космосе ты теряешь все», — сказала она.
Жидкости могут быть столь же непредсказуемыми. Без гравитации жидкости могут двигаться вдоль поверхностей или через оборудование неожиданным образом, что потенциально может нарушить эксперимент или усложнить рутинную задачу. Уильямс проиллюстрировала эту проблему фотографией торта ко дню рождения, приготовленного для астронавта, который был покрыт арахисовым маслом, чтобы удерживать его на тарелке.
Уильямс, которая вышла на пенсию из NASA в 2025 году и теперь является советником по астронавтам компании Vast, считает, что коммерческие операторы будут играть все более важную роль в следующем этапе деятельности на низкой околоземной орбите, с исследованиями, направленными на получение практической пользы на Земле.
Потенциальные области применения остаются научной целью, а не гарантией скорого появления органов, готовых к трансплантации. Однако дискуссия подчеркнула, как ученые и космические компании смотрят дальше экспериментов на орбите, размышляя о том, что может быть произведено там в будущем.
Мохаммад Аль Мулла еще не летал в космос, но выразил нетерпение по поводу этой возможности после многих лет подготовки астронавта.
