На ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии в мае были представлены результаты нового препарата для лечения рака поджелудочной железы, которые вызвали редкие 42-секундные овации. Этот успех стал частью ряда медицинских достижений в текущем году, многие из которых основаны на генном редактировании и искусственном интеллекте, но пока остаются в узкоспециализированной прессе.
Пользователь X под псевдонимом Mgoes стремится изменить эту ситуацию. 27 октября он опубликовал пост, в котором перечислил 10 таких достижений, отметив, что новости «лежат в пресс-релизах, и почти никто их не читает». Через два дня Илон Маск поделился этим постом, заявив, что «если присмотреться достаточно внимательно, прорывы во всем экспоненциально ускоряются. Экспонента всегда начинается с чего-то маленького».
Этот аккаунт является псевдонимным, не указывает научных квалификаций, но описывает владельца как инвестора в венчурный фонд «SuperHuman Fund», который занимается «улучшением человека» и совместно проводит подкаст Accelerate Bio, а также инвестировал в компании некоторых гостей.
Не все пункты в списке являются прорывами, и лишь около половины опираются на генное редактирование или ИИ. Однако в совокупности они демонстрируют, как эти технологии начинают достигать пациентов.
Генное редактирование изменяет инструкции ДНК внутри клеток. Технология CRISPR-Cas9, получившая Нобелевскую премию по химии в 2020 году Эммануэль Шарпантье и Дженнифер Дудна, превратилась в лекарство в конце 2023 года после того, как регуляторы Великобритании и США одобрили Casgevy для лечения серповидноклеточной анемии. Более новая версия, известная как базовое редактирование, работает скорее как исправление опечатки, нежели как вырезание целого предложения.
Демос Хассабис и Джон Джампер из Google DeepMind получили половину Нобелевской премии по химии 2024 года за AlphaFold, которая прогнозирует структуру практически всех известных 200 миллионов белков, помогая ученым понять их функции. Искусственный интеллект теперь также используется для выбора мишеней для лекарств и разработки молекул, направленных на них.
Достижения этого года
Один из результатов — таблетка, способствующая продлению жизни людей с распространенным раком поджелудочной железы. Препарат daraxonrasib от Revolution Medicines примерно удвоил медианную продолжительность жизни в исследовании с участием 500 пациентов, чей рак распространился, несмотря на предыдущее лечение: 13,2 месяца против 6,7 месяцев при химиотерапии. В августе его одобрило Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) под названием Rasonque. Он блокирует дефектные белки RAS, которые, по утверждению компании, вызывают более 90% случаев рака поджелудочной железы.
Другим достижением стала однократная инфузия с генным редактированием, предотвращающая большинство приступов болезненного отека. В апреле компания Intellia Therapeutics сообщила, что одно введение своего CRISPR-препарата lonvo-z снизило приступы наследственного ангионевротического отека на 87% по сравнению с плацебо. Он редактирует ген внутри организма, чтобы уменьшить выработку белка, вызывающего отек, и 62% пациентов не имели приступов и не нуждались в другой терапии в течение шести месяцев. При этом процедура несет риски: регуляторы США приостановили испытания другого внутреннего лечения Intellia после того, как у пациента развилось серьезное повреждение печени, после чего он скончался.
Также было разработано однократное лечение для снижения уровня холестерина, потенциально пожизненное. Исследователи из дочерней компании Eli Lilly, Verve Therapeutics, сообщили, что VERVE-102, использующий базовое редактирование для отключения гена печени PCSK9, снизил уровень «плохого» холестерина на 62% при самой высокой дозе в раннем исследовании с участием 35 человек. Снижение сохранялось до 18 месяцев, хотя самый длительный период наблюдения пока относится к пациентам на более низких дозах.
Появилось новое поколение инъекций для похудения. В мае Lilly объявила, что ее еженедельная инъекция retatrutide помогла людям, принимавшим максимальную дозу, потерять в среднем 25% массы тела за 80 недель, включая всех, кто начал лечение, хотя 11,3% на этой дозе прекратили прием из-за побочных эффектов. Это традиционный препарат, имитирующий три гормона аппетита и уровня сахара в крови, в отличие от Ozempic, который имитирует один.
ИИ помог найти и спроектировать препарат для лечения легких. В сентябре Insilico Medicine начала тестирование rentosertib на заключительной стадии (фаза 3) в Китае для лечения идиопатического легочного фиброза — заболевания, которое постепенно вызывает рубцевание легких. ИИ проанализировал биологические данные, выделив мишень — фермент TNIK, а генеративный ИИ разработал лекарство для его блокирования. Ведущий исследователь испытания, профессор Цзуоцзюнь Сюй, заявил в сообщении Insilico, что «TNIK, мишень, определенная ИИ, ранее никогда не связывалась с фиброзом».
Была создана вакцина, разработанная для лечения рака одного пациента. Компьютерные программы идентифицируют до 34 мутированных мишеней, уникальных для опухоли каждого пациента, а мРНК-вакцина обучает иммунную систему их искать. В октябре Merck и Moderna сообщили, что их вакцина, применяемая вместе с иммунотерапевтическим препаратом Keytruda, снизила риск рецидива меланомы или смерти на 42% по сравнению с Keytruda в одиночку в исследовании с 1137 пациентами. Она снизила риск распространения рака или смерти на 38%, что меньше, чем 59% в более раннем, меньшем исследовании.
Также появился препарат для стимуляции роста волос. В октябре Veradermics заявила, что ее таблетка достигла всех поставленных целей во втором позднем этапе испытаний у мужчин. Это миноксидил, препарат для контроля артериального давления, лежащий в основе Rogaine, переработанный в таблетку с замедленным высвобождением.
Для некоторых видов рака появилась возможность лечения без хирургического вмешательства. Также в октябре FDA предоставило предварительное, условное одобрение dostarlimab от GSK для типа прямой кишки, чьи многочисленные генетические ошибки облегчают иммунной системе обнаружение опухоли после того, как препарат снимает тормоза. Из 154 пациентов в основном исследовании 71% получали dostarlimab в одиночку, им не требовалась операция или другое лечение, и наблюдалось отсутствие прогрессирования рака.
Свиная почка как мост к трансплантации. Тим Эндрюс прожил рекордные 271 день без диализа на свиной почке, содержащей 69 генетических правок, пока она не была удалена в октябре 2025 года из-за снижения функции. В январе он получил человеческую почку, и журнал The Lancet опубликовал этот случай, который его больница описывает как первый случай использования свиной почки в качестве моста к человеческой трансплантации.
Клетки, обменивающиеся ДНК. Это фундаментальная наука, а не медицина. Исследование, опубликованное в журнале Cell в мае, показало перемещение фрагментов ДНК между клетками через крошечные трубки, переносящих признаки в клетки-получатели. Однако это была лабораторная работа: исследователи смешали два типа клеток и внесли ошибки или повреждения в их ДНК. Неизвестно, происходит ли это в организме.
Результаты по раку поджелудочной железы, отеку, холестерину и потере веса опубликованы в New England Journal of Medicine, а результаты по раку прямой кишки — в Annals of Oncology. Только результаты по выпадению волос основаны исключительно на данных компании. Многие испытания находятся на ранних стадиях, небольшие или неконтролируемые, и только два из методов лечения получили одобрение.
Начало экспоненциального роста
Анализ, проведенный исследователями Boston Consulting Group в 2024 году, подсчитал 75 молекул, обнаруженных с помощью ИИ, которые вступили в клинические испытания среди людей в период с 2015 по 2023 год; это число росло более чем на 60% ежегодно. Они проходили первые тесты на безопасность в 80–90% случаев, что «значительно выше исторических средних показателей отрасли». Однако в более крупных испытаниях фазы 2, проверяющих эффективность препарата, только четыре из десяти оказались успешными, что «соответствует историческим средним показателям отрасли».
Ни один препарат, имеющий как мишень, найденную ИИ, так и молекулу, спроектированную ИИ, еще не был одобрен. Сюй ожидает, что rentosertib потребуется от трех до четырех лет с момента начала фазы 3 до получения одобрения «при благоприятных условиях».
Генное редактирование продвинулось быстрее: от первой одобренной терапии Casgevy до успешного испытания на заключительной стадии внутреннего редактирования lonvo-z менее чем за два с половиной года. Пока что экспоненциальный рост, о котором говорил Маск, проявляется в количестве новых методов лечения, поступающих в испытания, а еще не в количестве тех, которые достигают пациентов.
Значение для Южной Африки
Не было найдено записей о том, что какие-либо из 10 методов лечения зарегистрированы в Управлении по регулированию продуктов здравоохранения Южной Африки (Sahpra), которое не публикует ожидающие заявки. Медицинские схемы, такие как Momentum, исключают незарегистрированные лекарства, которые врачи могут получить только с особым разрешением Sahpra согласно разделу 21 Закона о лекарствах. Ожирение не является обязательным минимальным пособием, поэтому схемы не обязаны покрывать инъекции для похудения. Casgevy, стоимостью 2,2 миллиона долларов США в США, остается недоступным в Африке.
Тем не менее, южноафриканцы участвуют в этих процессах. Институт легких Университета Кейптауна был площадкой для испытания lonvo-z, что стало «прорывным первым для Южной Африки и африканского континента», а центры в Йоханнесбурге, Претории и Кейптауне приняли участие в испытании вакцины против меланомы. Более 30 южноафриканцев прошли генную терапию при гемофилии в рамках испытаний, а центр по открытию лекарств H3D при УКТ сотрудничает с разработчиками ИИ для адаптации доз лекарств от малярии и туберкулеза для африканских пациентов.



