В Абу-Даби было оказано лечение более чем 370 иностранным пациентам с помощью передовых методов генной терапии в период с 2020 по 2026 год. По оценкам, стоимость этих лекарств для международных пациентов достигла 3,3 миллиарда дирхамов.
Эти данные, впервые обнародованные, были представлены 20 октября на Саммите будущего здравоохранения Абу-Даби. Выступление провела доктор Фатима Алькаби, исполнительный директор Программы трансплантации костного мозга Абу-Даби в ADSCC и Yas Clinic.
Она сообщила, что за шестилетний отрезок времени в ОАЭ в общей сложности получили передовую генную терапию около 400 пациентов. Среди заболеваний, которые лечили, были серповидноклеточная анемия, талассемия, спинальная мышечная атрофия и мышечная дистрофия Дюшенна. В проекте участвовали глобальные партнеры, такие как Roche и Novartis.
Доктор Алькаби отметила, что ранее пациенты вынуждены были путешествовать по миру в поисках надежды, однако сегодня они едут в ОАЭ, чтобы ее найти. Одним из факторов, способствующих этому сдвигу, является программа редактирования генов CRISPR для наследственных заболеваний крови. Эта терапия включает сбор собственных стволовых клеток пациента, исправление дефектного гена в лаборатории и возврат отремонтированных клеток в организм.
Алькаби подчеркнула, что процесс сложнее, чем кажется, назвав его «исключительным медицинским путешествием», которое включает оценку, мобилизацию стволовых клеток, редактирование генов, кондиционирующую химиотерапию, имплантацию, восстановление и долгосрочное наблюдение. Она добавила, что для безопасной генной терапии необходима целая экосистема здравоохранения, которую они создают в Абу-Даби.
На данный момент по этой программе лечили 18 пациентов в возрасте от 12 до 43 лет, при этом 29 пациентов одобрены и ожидают лечения. Все пациенты достигли стабильного производства клеток крови в течение 100 дней, и никому не потребовалась переливание крови. Примечательно, что 42 процента из леченных были старше 35 лет, что выходит за рамки возрастного диапазона, изученного в первоначальных клинических испытаниях.
Доктор Алькаби также поделилась историей Фахада, 29-летнего гражданина ОАЭ, который всю жизнь перемещался между больницами и получал переливания крови после рождения с серповидноклеточной анемией и дефицитом G6PD. Она призвала помнить о семьях, а не о дирхамах.
Министр государственного совета Шейх Шахбут бин Нахян Аль Нахян заявил в своем основном докладе, что Программа генома ОАЭ собрала почти миллион генетических образцов, связанных с более чем 3000 медицинскими учреждениями и свыше 3,5 миллионами клинических записей. Он отметил, что перед ними стоит вопрос не в том, работает ли инновация, а в том, смогут ли они обеспечить ее масштабирование для всех, особенно для тех, кто находится в наихудшем положении.
Саммит будущего здравоохранения Абу-Даби продолжается до четверга, 22 октября, под патронажем наследного принца Абу-Даби Шейха Халида бин Мохаммеда бин Заида Аль Нахяна, с запланированными сессиями по лечению рака, цифровому здравоохранению и здоровому образу жизни.