Embora a criação de órgãos artificiais complexos ainda seja um objetivo inatingível, os cientistas já alcançaram sucesso no desenvolvimento de produtos celulares como pele, cartilagem e vasos sanguíneos.
Andrey Konyayev, chefe do laboratório de tecnologias genômicas e engenharia de tecidos do NIITFA Rosatom, junto com Irina Zakharova, discutiu o processo de trabalho nesses materiais celulares e explicou por que este processo requer uma quantidade significativa de tempo.
Na reunião anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica em maio, foram apresentados os resultados de um novo medicamento para o tratamento do câncer de pâncreas, que provocaram raras ovações de 42 segundos. Este sucesso faz parte de uma série de avanços médicos neste ano, muitos dos quais são baseados em edição genética e inteligência artificial, mas ainda permanecem na imprensa altamente especializada.
O usuário X, sob o pseudônimo Mgoes, busca mudar essa situação. Em 27 de outubro, ele publicou uma postagem listando 10 tais avanços, observando que as notícias 'estão nos comunicados de imprensa, e quase ninguém os lê'. Dois dias depois, Elon Musk compartilhou esta postagem, afirmando que 'se você olhar com atenção suficiente, os avanços em tudo estão acelerando exponencialmente. A exponencialidade sempre começa com algo pequeno.'
Esta conta é pseudônima, não indica qualificações científicas, mas descreve o proprietário como investidor no fundo de capital de risco 'SuperHuman Fund', que se dedica ao 'aprimoramento humano' e co-realiza o podcast Accelerate Bio, além de ter investido em empresas de alguns convidados.
Nem todos os itens da lista são avanços, e apenas cerca de metade se baseia em edição genética ou IA. No entanto, em conjunto, eles demonstram como essas tecnologias estão começando a chegar aos pacientes.
A edição genética altera as instruções de DNA dentro das células. A tecnologia CRISPR-Cas9, que recebeu o Prêmio Nobel de Química em 2020 por Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, transformou-se em um medicamento no final de 2023, após os reguladores do Reino Unido e dos EUA aprovarem o Casgevy para tratar a anemia falciforme. Uma versão mais recente, conhecida como edição base, funciona mais como uma correção de erro de digitação do que como o corte de uma frase inteira.
Demos Hassabis e John Jumper, do Google DeepMind, receberam metade do Prêmio Nobel de Química de 2024 pelo AlphaFold, que prevê a estrutura de quase todos os 200 milhões de proteínas conhecidas, ajudando os cientistas a entender suas funções. A inteligência artificial também está sendo usada agora para selecionar alvos de medicamentos e desenvolver moléculas direcionadas a eles.
Um dos resultados é um comprimido que ajuda a prolongar a vida de pessoas com câncer de pâncreas disseminado. O medicamento daraxonrasib, da Revolution Medicines, quase dobrou a sobrevida mediana em um estudo com 500 pacientes cujo câncer se espalhou apesar do tratamento prévio: 13,2 meses contra 6,7 meses com quimioterapia. Em agosto, foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) sob o nome Rasonque. Ele bloqueia proteínas RAS defeituosas, que, segundo a empresa, causam mais de 90% dos casos de câncer de pâncreas.
Outro avanço foi uma infusão única de edição genética que previne a maioria dos ataques de edema doloroso. Em abril, a Intellia Therapeutics anunciou que uma única administração de seu medicamento CRISPR, lonvo-z, reduziu os ataques de angioedema hereditário em 87% em comparação com o placebo. Ele edita um gene dentro do corpo para reduzir a produção de proteína que causa o inchaço, e 62% dos pacientes não tiveram ataques nem necessitaram de outro tratamento durante seis meses. No entanto, o procedimento apresenta riscos: os reguladores dos EUA suspenderam ensaios de outro tratamento interno da Intellia após um paciente desenvolver danos graves no fígado, o que levou ao seu falecimento.
Também foi desenvolvido um tratamento único para reduzir o colesterol, potencialmente vitalício. Pesquisadores da subsidiária da Eli Lilly, Verve Therapeutics, relataram que o VERVE-102, que usa edição base para desativar o gene hepático PCSK9, reduziu o colesterol 'ruim' em 62% na dose mais alta em um estudo inicial com 35 pessoas. A redução foi mantida por até 18 meses, embora o período de acompanhamento mais longo ainda pertença a pacientes em doses mais baixas.
Uma nova geração de injeções para perda de peso surgiu. Em maio, a Lilly anunciou que sua injeção semanal retatrutide ajudou pessoas que tomaram a dose máxima a perder em média 25% do peso corporal em 80 semanas, incluindo todos que iniciaram o tratamento, embora 11,3% nessa dose tenham interrompido o uso devido a efeitos colaterais. Este é um medicamento tradicional que imita três hormônios do apetite e do açúcar no sangue, ao contrário do Ozempic, que imita um.
A IA ajudou a encontrar e projetar um medicamento para o pulmão. Em setembro, a Insilico Medicine começou a testar o rentosertib em estágio final (fase 3) na China para tratar fibrose pulmonar idiopática — uma doença que gradualmente causa cicatrização dos pulmões. A IA analisou dados biológicos, identificando o alvo — a enzima TNIK, e a IA generativa desenvolveu um medicamento para bloqueá-la. O pesquisador principal do ensaio, Professor Zuojun Xu, declarou em uma mensagem da Insilico que 'TNIK, o alvo identificado pela IA, nunca havia sido associado à fibrose antes.'
Foi criada uma vacina desenvolvida para tratar o câncer de um paciente. Programas de computador identificam até 34 alvos mutados exclusivos do tumor de cada paciente, e a vacina de mRNA treina o sistema imunológico para procurá-los. Em outubro, a Merck e a Moderna anunciaram que sua vacina, usada em conjunto com o medicamento imunoterápico Keytruda, reduziu o risco de recidiva de melanoma ou morte em 42% em comparação com o Keytruda isoladamente em um estudo com 1137 pacientes. Ela reduziu o risco de disseminação do câncer ou morte em 38%, menos do que 59% em um estudo anterior menor.
Também surgiu um medicamento para estimular o crescimento capilar. Em outubro, a Veradermics anunciou que seu comprimido atingiu todos os objetivos definidos na segunda fase tardia de testes em homens. É minoxidil, um medicamento para controle da pressão arterial, que é a base do Rogaine, reformulado em um comprimido de liberação lenta.
Para certos tipos de câncer, surgiu a possibilidade de tratamento sem intervenção cirúrgica. Também em outubro, a FDA concedeu aprovação preliminar e condicional ao dostarlimab da GSK para câncer de reto, cujos numerosos erros genéticos facilitam a detecção do tumor pelo sistema imunológico depois que o medicamento remove os freios. Dos 154 pacientes no estudo principal, 71% receberam dostarlimab sozinho, sem necessidade de cirurgia ou outro tratamento, e não houve progressão do câncer.
Rim de porco como ponte para transplante. Tim Andrews viveu um recorde de 271 dias sem diálise em um rim de porco contendo 69 modificações genéticas, até ser removido em outubro de 2025 devido à diminuição da função. Em janeiro, ele recebeu um rim humano, e a revista The Lancet publicou este caso, que seu hospital descreve como o primeiro caso de uso de rim de porco como ponte para transplante humano.
Células que trocam DNA. Esta é ciência fundamental, não medicina. Um estudo publicado na revista Cell em maio mostrou o movimento de fragmentos de DNA entre células através de pequenos tubos que transportam sinais para as células receptoras. No entanto, foi um trabalho de laboratório: os pesquisadores misturaram dois tipos de células e introduziram erros ou danos em seu DNA. Não se sabe se isso ocorre no organismo.
Os resultados sobre câncer de pâncreas, edema, colesterol e perda de peso foram publicados no New England Journal of Medicine, e os resultados sobre câncer de reto foram publicados nos Annals of Oncology. Apenas os resultados sobre queda de cabelo são baseados exclusivamente em dados da empresa. Muitos ensaios estão em estágios iniciais, pequenos ou não controlados, e apenas dois dos tratamentos receberam aprovação.
Uma análise realizada por pesquisadores da Boston Consulting Group em 2024 contabilizou 75 moléculas descobertas por IA que entraram em ensaios clínicos em humanos entre 2015 e 2023; esse número cresceu mais de 60% anualmente. Elas passaram pelos primeiros testes de segurança em 80-90% dos casos, o que é 'significativamente superior às médias históricas do setor'. No entanto, em ensaios de fase 2 maiores, que verificam a eficácia do medicamento, apenas quatro em dez foram bem-sucedidos, o que 'corresponde às médias históricas do setor.'
Nenhum medicamento com alvo encontrado por IA e molécula projetada por IA foi ainda aprovado. Xu espera que o rentosertib leve de três a quatro anos desde o início da fase 3 até a aprovação 'sob condições favoráveis.'
A edição genética progrediu mais rapidamente: da primeira terapia aprovada Casgevy ao ensaio bem-sucedido de edição interna lonvo-z em estágio final em menos de dois anos e meio. Por enquanto, o crescimento exponencial mencionado por Musk manifesta-se no número de novos tratamentos entrando em ensaios, e ainda não no número daqueles que chegam aos pacientes.
Não foram encontrados registros de que algum dos 10 tratamentos esteja registrado na South African Health Products Regulatory Authority (Sahpra), que não publica pedidos pendentes. Esquemas médicos, como o Momentum, excluem medicamentos não registrados, que os médicos só podem obter com permissão especial da Sahpra de acordo com a Seção 21 da Lei de Medicamentos. A obesidade não é um subsídio mínimo obrigatório, portanto, os planos não são obrigados a cobrir injeções para perda de peso. O Casgevy, com custo de 2,2 milhões de dólares americanos nos EUA, permanece inacessível na África.
No entanto, sul-africanos estão participando desses processos. O Instituto de Pulmões da Universidade do Cabo foi o local de teste do lonvo-z, o que foi um 'primeiro passo revolucionário para a África do Sul e para o continente africano', e centros em Joanesburgo, Pretoria e Cidade do Cabo participaram do teste da vacina contra o melanoma. Mais de 30 sul-africanos passaram por terapia gênica para hemofilia em ensaios, e o centro de descoberta de medicamentos H3D na UCT colabora com desenvolvedores de IA para adaptar doses de medicamentos contra malária e tuberculose para pacientes africanos.
A ideia de uma visão aprimorada por meios eletrônicos, presente em obras de ficção científica como Star Trek e Neuromancer, está gradualmente se concretizando na medicina moderna. Pesquisadores têm desenvolvido olhos biônicos com a capacidade de recuperar parte da visão perdida, embora as funcionalidades atuais ainda sejam elementares e estejam em constante evolução.
No futuro, esses dispositivos podem ir além dos limites da visão humana natural, possibilitando manipulações de imagem impossíveis para o olho biológico ou permitindo a percepção de luz fora do espectro visível.
Até o momento, os implantes têm sido direcionados ao combate a falhas na retina, a camada sensível à luz localizada na parte posterior do olho, essencial para a percepção do mundo. Quando a retina sofre danos graves, a consequência pode ser a cegueira total.
Os esforços para tratar a cegueira retiniana com implantes iniciaram-se há mais de vinte anos. Um dos primeiros aparelhos, criado pela fabricante alemã Retina Implant AG, utilizava um chip sensível à luz posicionado sob a retina lesionada. Este chip se comunicava com as células retinianas saudáveis restantes, que, por sua vez, enviavam o sinal visual para o córtex occipital, a área cerebral responsável pela visão.
A cirurgia necessária para instalar este chip durava cerca de oito horas, envolvendo a criação de um recesso craniano atrás da orelha para inserir um receptor de energia e, subsequentemente, conectar este ao chip através de um fio sob a pele. Contudo, o dispositivo fornecia apenas uma visão rudimentar, manifestada em flashes de luz que aproximavam-se da forma do objeto observado. Além disso, muitos implantes falhavam com o tempo, possivelmente devido ao movimento ocular rápido ou à corrosão causada pelo líquido salino interno. A Retina Implant AG encerrou suas operações em 2019, citando a ausência de avanços médicos como um fator determinante.
Outro dispositivo inovador, o Argus II, combinava uma câmera acoplada a óculos com um chip implantado cirurgicamente sobre a retina. A imagem capturada pela câmera era transformada em um sinal e transmitida sem fio ao chip (juntamente com a energia), que estimulava as células saudáveis da retina danificada usando um arranjo de 60 eletrodos. Apesar dos resultados iniciais promissores e da aprovação da FDA em 2013, o ARGUS II também não demonstrou eficácia suficiente e foi descontinuado em 2019.
Apesar desses contratempos, a pesquisa para criar uma visão artificial prosseguiu. Uma metodologia mais recente envolve o uso de uma câmera externa que transmite, sem fio, energia e dados de imagem para um chip inserido no córtex occipital. Esta técnica se fundamenta em estudos que aplicavam sondas elétricas diretamente no córtex occipital para estimular a percepção visual. Essa abordagem pode beneficiar pacientes com doenças retinianas ou aquelas que afetam o nervo óptico, que liga a retina ao cérebro, embora a resolução exata alcançável ainda seja incerta devido à perda da alta resolução retiniana e do complexo processamento de sinais.
A ReVision Implant, sediada na Bélgica, está testando esta técnica e planeja iniciar seu primeiro ensaio clínico em humanos em outubro de 2026.
Outra alternativa é o uso de óculos que transmitem imagens e energia para um chip sub-retiniano, inserido cirurgicamente via sinal infravermelho. O dispositivo Prima, que emprega essa tecnologia, foi avaliado em uma condição específica da retina conhecida como degeneração macular relacionada à idade do tipo seco (DMRI), uma das principais causas de cegueira. Em um pequeno estudo clínico, o Prima conseguiu restaurar a visão central funcional em 81% dos participantes, permitindo-lhes ler letras, números e palavras. Atualmente, este dispositivo já possui autorização para uso em trinta países europeus.
Devido à DMRI ser muito mais prevalente que as doenças retinianas hereditárias tratadas pelos sistemas anteriores, o Prima atrai mais interesse de investidores. No entanto, existem considerações éticas importantes. Ao contrário dos pacientes com doenças hereditárias, a maioria dos afetados por DMRI mantém uma boa visão periférica, o que implica um risco significativo caso ocorra alguma complicação durante a complexa cirurgia de implante sub-retiniano.
Como estas tecnologias transferem informações visuais eletronicamente, funcionalidades extras podem ser integradas. Já com o Prima, os pacientes podem utilizar o zoom óptico, e algoritmos para aprimoramento de imagem foram propostos.
No futuro, é possível que surjam dispositivos capazes de enxergar além do espectro visível, oferecendo imagens térmicas e visão noturna. Um aparelho que detecta infravermelho próximo já foi testado em primatas. Todavia, mesmo sendo promissoras, essas funcionalidades avançadas só se tornarão relevantes quando a visão artificial, atualmente básica, evoluir significativamente.
Enquanto isso, persistem desafios consideráveis relacionados a biomateriais e eletrônica, impedindo que os implantes retinianos proporcionem uma restauração completa e duradoura da visão. Um obstáculo potencialmente maior reside nas soluções biológicas concorrentes, como as células-tronco, que estão em fases iniciais de testes em humanos. Embora essas soluções também tenham enfrentado decepções passadas e apresentem grandes barreiras em termos de sobrevivência e integração celular, novas células retinianas humanas poderiam, eventualmente, superar os olhos biônicos como método definitivo para restaurar a visão.
A possibilidade de criar órgãos por meio de impressão 3D no espaço sideral é vista como uma solução potencial para pacientes que necessitam de transplantes. Cientistas estão investigando como a microgravidade pode alterar os métodos de produção de materiais biológicos.
O astronauta dos Emirados Árabes Unidos, Mohammad Al Mulla, levantou o tema da impressão 3D de órgãos como rins, coração e joelhos, em condições espaciais. Ele observou que na Terra, a gravidade afeta o processo de deposição do material camada por camada, enquanto a microgravidade pode permitir que os pesquisadores abordem a construção das estruturas de maneira diferente.
Al Mulla enfatizou a necessidade de órgãos doadores, incluindo fígado, pulmões, coração e rins, como motivo para estudar essa tecnologia. No entanto, a criação de órgãos adequados para transplante permanece uma perspectiva futura, e nenhum prazo foi estabelecido durante a discussão.
Ao discursar em um evento organizado pelo Masdar City e pela empresa espacial Vast em Abu Dhabi na terça-feira, Al Mulla expressou esperança de que esta tecnologia possa, em última análise, ser usada para produzir órgãos ou outras estruturas necessárias aos pacientes.
Pesquisas sobre a impressão de tecidos biológicos em órbita já estão em andamento. A NASA relatou experimentos com tecidos cartilaginosos bioimpressos a bordo da Estação Espacial Internacional (ISS), incluindo trabalho no menisco do joelho humano. Os pesquisadores estão estudando se a microgravidade pode contribuir para a produção de tecidos com propriedades que podem apoiar novos métodos de tratamento no futuro.
A ex-astronauta da NASA, Sunita Williams, sugeriu que as estações espaciais comerciais podem aumentar a produtividade das pesquisas biológicas, permitindo que os cientistas passem de experimentos individuais para processos mais automatizados.
Durante suas missões, Williams participou de experimentos relacionados a células-tronco, sequenciamento de DNA e fluxo capilar. Ela observou que os pesquisadores aprenderam a adaptar equipamentos e procedimentos às condições espaciais, abrindo caminho para pesquisas mais automatizadas.
Williams afirmou que o trabalho manual necessário em alguns experimentos limitava o escopo das realizações dos pesquisadores. Ela deu um exemplo: «Eu fazia o trabalho manualmente na caixa de luvas... era uma xícara de cada vez, e isso levava meio dia».
A automação, segundo ela, permitirá cultivar células-tronco e organoides — pequenos modelos simplificados de órgãos criados a partir de células — de forma mais eficiente, o que potencialmente pode garantir a produção de materiais biológicos em órbita, com posterior retorno à Terra.
Williams apontou que a ISS ajudou a estabelecer as bases para este trabalho, mas as estações espaciais comerciais podem fornecer um ambiente mais produtivo para experimentos repetíveis e pesquisas biológicas em grande escala.
Ela também descreveu como a ausência de gravidade altera até mesmo as ações rotineiras mais simples. Objetos não permanecem no lugar onde foram colocados, então os astronautas precisam fixá-los ou usar adesivos para que não voem. «No espaço, você perde tudo», disse ela.
Os líquidos podem ser igualmente imprevisíveis. Sem gravidade, os líquidos podem se mover ao longo das superfícies ou através do equipamento de maneiras inesperadas, o que potencialmente pode arruinar um experimento ou complicar uma tarefa rotineira. Williams ilustrou esse problema com uma foto de um bolo de aniversário preparado para um astronauta, que estava coberto de manteiga de amendoim para mantê-lo no prato.
Williams, que se aposentou da NASA em 2025 e agora é consultora de astronautas da Vast, acredita que os operadores comerciais desempenharão um papel cada vez mais importante na próxima fase de atividades na baixa órbita terrestre, com pesquisas voltadas para benefícios práticos na Terra.
As áreas de aplicação potenciais permanecem um objetivo científico, e não uma garantia de que órgãos prontos para transplante aparecerão em breve. No entanto, a discussão destacou como cientistas e empresas espaciais estão olhando além dos experimentos em órbita, refletindo sobre o que pode ser produzido lá no futuro.
Mohammad Al Mulla ainda não viajou ao espaço, mas expressou impaciência por essa possibilidade após muitos anos de preparação de astronauta.
