Na reunião anual da Sociedade Americana de Oncologia Clínica em maio, foram apresentados os resultados de um novo medicamento para o tratamento do câncer de pâncreas, que provocaram raras ovações de 42 segundos. Este sucesso faz parte de uma série de avanços médicos neste ano, muitos dos quais são baseados em edição genética e inteligência artificial, mas ainda permanecem na imprensa altamente especializada.
O usuário X, sob o pseudônimo Mgoes, busca mudar essa situação. Em 27 de outubro, ele publicou uma postagem listando 10 tais avanços, observando que as notícias 'estão nos comunicados de imprensa, e quase ninguém os lê'. Dois dias depois, Elon Musk compartilhou esta postagem, afirmando que 'se você olhar com atenção suficiente, os avanços em tudo estão acelerando exponencialmente. A exponencialidade sempre começa com algo pequeno.'
Esta conta é pseudônima, não indica qualificações científicas, mas descreve o proprietário como investidor no fundo de capital de risco 'SuperHuman Fund', que se dedica ao 'aprimoramento humano' e co-realiza o podcast Accelerate Bio, além de ter investido em empresas de alguns convidados.
Nem todos os itens da lista são avanços, e apenas cerca de metade se baseia em edição genética ou IA. No entanto, em conjunto, eles demonstram como essas tecnologias estão começando a chegar aos pacientes.
A edição genética altera as instruções de DNA dentro das células. A tecnologia CRISPR-Cas9, que recebeu o Prêmio Nobel de Química em 2020 por Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, transformou-se em um medicamento no final de 2023, após os reguladores do Reino Unido e dos EUA aprovarem o Casgevy para tratar a anemia falciforme. Uma versão mais recente, conhecida como edição base, funciona mais como uma correção de erro de digitação do que como o corte de uma frase inteira.
Demos Hassabis e John Jumper, do Google DeepMind, receberam metade do Prêmio Nobel de Química de 2024 pelo AlphaFold, que prevê a estrutura de quase todos os 200 milhões de proteínas conhecidas, ajudando os cientistas a entender suas funções. A inteligência artificial também está sendo usada agora para selecionar alvos de medicamentos e desenvolver moléculas direcionadas a eles.
Conquistas deste ano
Um dos resultados é um comprimido que ajuda a prolongar a vida de pessoas com câncer de pâncreas disseminado. O medicamento daraxonrasib, da Revolution Medicines, quase dobrou a sobrevida mediana em um estudo com 500 pacientes cujo câncer se espalhou apesar do tratamento prévio: 13,2 meses contra 6,7 meses com quimioterapia. Em agosto, foi aprovado pela Food and Drug Administration dos EUA (FDA) sob o nome Rasonque. Ele bloqueia proteínas RAS defeituosas, que, segundo a empresa, causam mais de 90% dos casos de câncer de pâncreas.
Outro avanço foi uma infusão única de edição genética que previne a maioria dos ataques de edema doloroso. Em abril, a Intellia Therapeutics anunciou que uma única administração de seu medicamento CRISPR, lonvo-z, reduziu os ataques de angioedema hereditário em 87% em comparação com o placebo. Ele edita um gene dentro do corpo para reduzir a produção de proteína que causa o inchaço, e 62% dos pacientes não tiveram ataques nem necessitaram de outro tratamento durante seis meses. No entanto, o procedimento apresenta riscos: os reguladores dos EUA suspenderam ensaios de outro tratamento interno da Intellia após um paciente desenvolver danos graves no fígado, o que levou ao seu falecimento.
Também foi desenvolvido um tratamento único para reduzir o colesterol, potencialmente vitalício. Pesquisadores da subsidiária da Eli Lilly, Verve Therapeutics, relataram que o VERVE-102, que usa edição base para desativar o gene hepático PCSK9, reduziu o colesterol 'ruim' em 62% na dose mais alta em um estudo inicial com 35 pessoas. A redução foi mantida por até 18 meses, embora o período de acompanhamento mais longo ainda pertença a pacientes em doses mais baixas.
Uma nova geração de injeções para perda de peso surgiu. Em maio, a Lilly anunciou que sua injeção semanal retatrutide ajudou pessoas que tomaram a dose máxima a perder em média 25% do peso corporal em 80 semanas, incluindo todos que iniciaram o tratamento, embora 11,3% nessa dose tenham interrompido o uso devido a efeitos colaterais. Este é um medicamento tradicional que imita três hormônios do apetite e do açúcar no sangue, ao contrário do Ozempic, que imita um.
A IA ajudou a encontrar e projetar um medicamento para o pulmão. Em setembro, a Insilico Medicine começou a testar o rentosertib em estágio final (fase 3) na China para tratar fibrose pulmonar idiopática — uma doença que gradualmente causa cicatrização dos pulmões. A IA analisou dados biológicos, identificando o alvo — a enzima TNIK, e a IA generativa desenvolveu um medicamento para bloqueá-la. O pesquisador principal do ensaio, Professor Zuojun Xu, declarou em uma mensagem da Insilico que 'TNIK, o alvo identificado pela IA, nunca havia sido associado à fibrose antes.'
Foi criada uma vacina desenvolvida para tratar o câncer de um paciente. Programas de computador identificam até 34 alvos mutados exclusivos do tumor de cada paciente, e a vacina de mRNA treina o sistema imunológico para procurá-los. Em outubro, a Merck e a Moderna anunciaram que sua vacina, usada em conjunto com o medicamento imunoterápico Keytruda, reduziu o risco de recidiva de melanoma ou morte em 42% em comparação com o Keytruda isoladamente em um estudo com 1137 pacientes. Ela reduziu o risco de disseminação do câncer ou morte em 38%, menos do que 59% em um estudo anterior menor.
Também surgiu um medicamento para estimular o crescimento capilar. Em outubro, a Veradermics anunciou que seu comprimido atingiu todos os objetivos definidos na segunda fase tardia de testes em homens. É minoxidil, um medicamento para controle da pressão arterial, que é a base do Rogaine, reformulado em um comprimido de liberação lenta.
Para certos tipos de câncer, surgiu a possibilidade de tratamento sem intervenção cirúrgica. Também em outubro, a FDA concedeu aprovação preliminar e condicional ao dostarlimab da GSK para câncer de reto, cujos numerosos erros genéticos facilitam a detecção do tumor pelo sistema imunológico depois que o medicamento remove os freios. Dos 154 pacientes no estudo principal, 71% receberam dostarlimab sozinho, sem necessidade de cirurgia ou outro tratamento, e não houve progressão do câncer.
Rim de porco como ponte para transplante. Tim Andrews viveu um recorde de 271 dias sem diálise em um rim de porco contendo 69 modificações genéticas, até ser removido em outubro de 2025 devido à diminuição da função. Em janeiro, ele recebeu um rim humano, e a revista The Lancet publicou este caso, que seu hospital descreve como o primeiro caso de uso de rim de porco como ponte para transplante humano.
Células que trocam DNA. Esta é ciência fundamental, não medicina. Um estudo publicado na revista Cell em maio mostrou o movimento de fragmentos de DNA entre células através de pequenos tubos que transportam sinais para as células receptoras. No entanto, foi um trabalho de laboratório: os pesquisadores misturaram dois tipos de células e introduziram erros ou danos em seu DNA. Não se sabe se isso ocorre no organismo.
Os resultados sobre câncer de pâncreas, edema, colesterol e perda de peso foram publicados no New England Journal of Medicine, e os resultados sobre câncer de reto foram publicados nos Annals of Oncology. Apenas os resultados sobre queda de cabelo são baseados exclusivamente em dados da empresa. Muitos ensaios estão em estágios iniciais, pequenos ou não controlados, e apenas dois dos tratamentos receberam aprovação.
Início do crescimento exponencial
Uma análise realizada por pesquisadores da Boston Consulting Group em 2024 contabilizou 75 moléculas descobertas por IA que entraram em ensaios clínicos em humanos entre 2015 e 2023; esse número cresceu mais de 60% anualmente. Elas passaram pelos primeiros testes de segurança em 80-90% dos casos, o que é 'significativamente superior às médias históricas do setor'. No entanto, em ensaios de fase 2 maiores, que verificam a eficácia do medicamento, apenas quatro em dez foram bem-sucedidos, o que 'corresponde às médias históricas do setor.'
Nenhum medicamento com alvo encontrado por IA e molécula projetada por IA foi ainda aprovado. Xu espera que o rentosertib leve de três a quatro anos desde o início da fase 3 até a aprovação 'sob condições favoráveis.'
A edição genética progrediu mais rapidamente: da primeira terapia aprovada Casgevy ao ensaio bem-sucedido de edição interna lonvo-z em estágio final em menos de dois anos e meio. Por enquanto, o crescimento exponencial mencionado por Musk manifesta-se no número de novos tratamentos entrando em ensaios, e ainda não no número daqueles que chegam aos pacientes.
Significado para a África do Sul
Não foram encontrados registros de que algum dos 10 tratamentos esteja registrado na South African Health Products Regulatory Authority (Sahpra), que não publica pedidos pendentes. Esquemas médicos, como o Momentum, excluem medicamentos não registrados, que os médicos só podem obter com permissão especial da Sahpra de acordo com a Seção 21 da Lei de Medicamentos. A obesidade não é um subsídio mínimo obrigatório, portanto, os planos não são obrigados a cobrir injeções para perda de peso. O Casgevy, com custo de 2,2 milhões de dólares americanos nos EUA, permanece inacessível na África.
No entanto, sul-africanos estão participando desses processos. O Instituto de Pulmões da Universidade do Cabo foi o local de teste do lonvo-z, o que foi um 'primeiro passo revolucionário para a África do Sul e para o continente africano', e centros em Joanesburgo, Pretoria e Cidade do Cabo participaram do teste da vacina contra o melanoma. Mais de 30 sul-africanos passaram por terapia gênica para hemofilia em ensaios, e o centro de descoberta de medicamentos H3D na UCT colabora com desenvolvedores de IA para adaptar doses de medicamentos contra malária e tuberculose para pacientes africanos.
