Cientistas americanos documentaram um caso em um menino que sofre de doença de Krabbe. Após a realização de terapia gênica experimental, o menino desenvolveu um tumor paravertebral.
A causa dessa complicação foi a inserção do promotor do gene terapêutico diretamente no DNA do paciente. Isso levou a um aumento significativo da atividade do oncogene que estava sob o controle desse promotor.
A descrição detalhada deste caso clínico foi publicada na revista científica The New England Journal of Medicine.