Família de Lito Sousa organiza logística complexa para trazer substância experimental ao Brasil

Durante os últimos dias de vida de Lito Sousa, sua família empreendeu uma corrida contra o tempo para conseguir importar para o Brasil uma substância experimental destinada ao tratamento da doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurodegenerativa rara e progressiva.

Lito Sousa faleceu na última quinta-feira, dia 1º, aos 59 anos, na cidade de São Paulo. A notícia da morte foi confirmada tanto por familiares quanto pelo Hospital Albert Einstein, onde ele estava internado.

A substância, identificada como ALN-6457, chegou de Nova York ao Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, na madrugada de 12 de setembro. Posteriormente, ela foi transportada por helicóptero até o Hospital Israelita Albert Einstein, localizado na capital.

Detalhes sobre a substância ALN-6457

A ALN-6457 encontra-se em fase pré-clínica e ainda não houve estudos formais em seres humanos para esta doença priônica. Por essa razão, Lito tornou-se a primeira pessoa a testar o composto, e sua importação foi liberada em caráter excepcional, seguindo o mecanismo de uso compassivo.

A esposa de Lito, Mila Seidl, detalhou os bastidores da entrega em um vídeo divulgado no canal oficial de Lito no YouTube em 14 de setembro. Ela exibiu imagens da chegada da medicação ao Aeroporto Internacional de São Paulo, em Guarulhos, e seu subsequente traslado ao hospital.

Mila relatou que a semana anterior à chegada da substância foi extremamente difícil, pois o quadro de Lito piorou significativamente, forçando-o a sair do atendimento domiciliar e retornar ao hospital. Ela descreveu a doença como algo assustador e rápido, onde a capacidade funcional pode mudar drasticamente de um dia para o outro, tornando cada minuto crucial.

A família soube que uma farmacêutica estava interessada no caso do piloto e avaliava o fornecimento do produto sob o regime de uso compassivo, procedimento voltado para pacientes com doenças graves e sem outras opções terapêuticas. Após a avaliação e aprovação do caso de Lito, iniciou-se a organização da produção, transporte e obtenção das devidas autorizações para que o produto chegasse ao Brasil.

Mila enfatizou a urgência, comparando a evolução da doença a um «tsunami». A família elaborou um plano para prevenir problemas logísticos, prevendo que parte do produto viria da Europa e outra dos Estados Unidos, embora inicialmente não soubessem a origem exata de cada componente devido a questões de sigilo.

Um dos componentes estava pronto na Suíça, saindo do país no dia 10 e chegando ao Brasil no dia seguinte. A segunda parte foi enviada como carga regulamentada em um avião comercial. Contudo, o planejamento sofreu alterações quando o voo foi cancelado por falha técnica, o que era crítico visto o prazo limitado para administração do medicamento.

Segundo Mila, não era viável simplesmente realocar a carga para outra companhia aérea, pois existia uma série de documentos e procedimentos específicos já submetidos às companhias aéreas. Diante disso, a família contatou parceiros da aviação para encontrar uma solução alternativa. Considerando a previsão de chuvas fortes e alagamentos na Grande São Paulo, incluindo a Marginal Tietê, optou-se por transportar o medicamento de helicóptero de Guarulhos até o hospital.

A empresa de táxi aéreo forneceu a equipe necessária e gerenciou a parte regulatória no aeroporto de Guarulhos. A família também havia providenciado antecipadamente as permissões junto à Anvisa e à Receita Federal, e a Polícia Federal foi acionada para autorizar a saída da carga. Mila ressaltou a importância da coordenação entre as autoridades e profissionais, aconselhando que, em situações de emergência, os órgãos sejam procurados pelos canais oficiais com as autorizações prontas.

Possibilidades de estudos no Brasil

Mila também informou que a farmacêutica responsável manifestou interesse em conduzir estudos sobre a substância no Brasil, o que poderia ocorrer nos próximos meses, permitindo acesso a outros pacientes no país. Ela esclareceu que Lito não foi incluído inicialmente nos estudos porque não havia vagas disponíveis, mesmo preenchendo todos os requisitos necessários, citando a dificuldade de encontrar essa «janela de entrada».

A possibilidade de novos ensaios no Brasil é considerada vital devido à natureza rara da doença. Ao concluir seu relato, ela expressou gratidão a todos que apoiaram o caso de Lito, bem como aos profissionais e instituições envolvidas na chegada da medicação, afirmando que conseguiram obter «aquele 1%» com a ajuda de muitas pessoas.

Reiterou-se que o rito excepcional não estabelece uma regra exclusiva para Lito, mas sim se enquadra no mecanismo de uso compassivo, que garante acesso a substâncias experimentais para pacientes com quadros graves e sem alternativas terapêuticas.

Sobre o caso de Lito

Lito Sousa, aos 59 anos, foi diagnosticado com a doença de Creutzfeldt-Jakob, uma condição neurológica rara causada por príons e que, até o momento, não possui tratamento capaz de reverter sua progressão. Em um vídeo divulgado em 4 de setembro, Lito mencionou que suas chances de sobrevivência haviam melhorado e comentou sobre aviação, tema em que é conhecido.

A doença de Creutzfeldt-Jakob leva a uma deterioração cerebral progressiva. No Brasil, o Ministério da Saúde registrou 547 casos confirmados entre 2005 e 2021, sendo que a maioria dos pacientes vive entre seis meses e um ano após o início dos sintomas. Atualmente, não existe tratamento aprovado globalmente para interromper a evolução da enfermidade, e as alternativas em investigação permanecem no campo experimental.

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Em um vídeo postado nas redes sociais em 21 de agosto, Mila Seidl mencionou que a ideia de conversar sobre o tema partiu do próprio piloto, aproveitando um período de clareza mental que a família e os médicos desconheciam a duração. À época, ela relatou que ele contou ao filho de sete anos sobre o ciclo da vida de maneira muito tocante, iniciando a conversa com um 'senta que lá vem história'.

No momento da divulgação do vídeo, Lito estava hospitalizado no Hospital Albert Einstein, localizado na Zona Sul de São Paulo. Mila Seidl também comentou sobre o histórico de saúde dele, mencionando que Lito já havia sido diagnosticado com câncer de próstata e, posteriormente, com uma encefalite que parecia ser autoimune e afetou seu braço. Após um ciclo de tratamento no Einstein, eles voltaram para casa, mas houve pouca melhora e o quadro piorou.

A nova condição, identificada como Creutzfeldt de Jakob, exigiu que eles retornassem ao hospital. Segundo Mila, a vida deles se tornou mais difícil do que já haviam enfrentado, e entre as possibilidades surgidas, uma das menos prováveis devido à sua raridade extrema, era uma doença degenerativa.

Estudos indicam que a Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ) é uma condição cerebral extremamente rara, grave e de rápida progressão, manifestando-se através de perda de memória, dificuldades de locomoção e tremores. Mila havia comentado anteriormente que o influenciador já apresentava perda de movimentos, mas ainda assim optou por retornar para casa.

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Este composto, desenvolvido pela farmacêutica americana Regeneron em colaboração com a Alnylam Pharmaceuticals, representa uma tentativa de combater a doença de Creutzfeldt-Jakob, para a qual atualmente não existe um tratamento capaz de impedir sua progressão. A esposa de Lito, Mila Seidl, divulgou em um vídeo em 14 de setembro que ele havia sido internado na UTI por complicações da doença quando recebeu o composto no fim de semana anterior, e que não houve manifestação de reações adversas, um risco inerente aos testes de moléculas inéditas em humanos.

A equipe médica aguardava resultados de exames realizados seis semanas após a administração para verificar qualquer alteração no quadro clínico. Como o composto ainda não completou as fases de testes clínicos, poucas informações detalhadas sobre ele estão disponíveis publicamente, sendo que o g1 compilou indícios existentes para esclarecer o que se sabe sobre a substância.

O que é o uso compassivo

O acesso de Lito ao ALN-6457 ocorreu por meio de um procedimento regulatório denominado uso compassivo. Este mecanismo permite que pacientes que enfrentam enfermidades graves, debilitantes ou que representam risco de vida recebam medicamentos, produtos biológicos ou dispositivos ainda em fase experimental e sem registro sanitário, desde que não exista outra opção terapêutica eficaz.

A concessão desta permissão para o caso de Lito foi realizada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O prefixo «ALN» no nome do composto remete à Alnylam, empresa que, em parceria com a Regeneron, foca em medicamentos destinados ao sistema nervoso central. Documentos acessíveis publicamente da Alnylam demonstram que doenças priônicas, um grupo que inclui a Creutzfeldt-Jakob e outras causadas pela mesma proteína, eram alvos da colaboração desde o início, juntamente com o Alzheimer e o Parkinson.

Um freio na fábrica da proteína

A doença de Lito origina-se de uma proteína conhecida como príon. Em sua configuração natural, essa proteína está presente no cérebro sem causar problemas. Contudo, na Creutzfeldt-Jakob, uma variante com dobramento anormal atua como um molde: ao interagir com proteínas saudáveis, ela força estas a adotarem o mesmo formato, permitindo que o dano se propague pelo tecido cerebral.

O tratamento visa intervir antes dessa fase. Ele emprega uma pequena molécula de RNA de interferência (siRNA), que ativa um processo natural das células, fazendo com que estas cessem a produção de uma proteína específica. Dentro da célula, essa molécula é processada por um complexo proteico que funciona como um sistema de busca, identificando cópias do RNA mensageiro que contêm a instrução para a proteína príon e as destruindo antes que a proteína seja sintetizada. Com menos cópias da receita, a célula produz uma quantidade reduzida de príon.

A lógica subjacente é que, havendo menos proteína saudável disponível, resta menos material passível de sofrer deformação. É importante notar que esta abordagem não reverte os danos já estabelecidos nem corrige as proteínas que já se dobraram incorretamente, mas teoricamente, pode retardar a evolução da doença ao diminuir a geração de novas proteínas vulneráveis.

O desafio de chegar ao cérebro e resistir lá

A entrega da molécula ao local correto constitui a etapa mais desafiadora. O cérebro é protegido pela barreira hematoencefálica, que funciona como um filtro natural e impede a entrada da maioria dos fármacos administrados intravenosamente ou por via oral.

Daniel Dahis, doutor em Engenharia Biomédica e especialista em pesquisa clínica, explica que a dificuldade dos medicamentos desse tipo transcende apenas o alcance do órgão. Após penetrar na célula, a molécula pode ser direcionada a compartimentos ácidos utilizados pela célula para digestão, onde, se não for resistente, será destruída antes de exercer sua função.

Para superar esses impedimentos, a plataforma da Alnylam utiliza modificações químicas que mantêm a integridade do siRNA, associando-o a uma cadeia lipídica denominada C16. Esta cadeia atua como uma âncora gordurosa ligada à molécula, facilitando sua passagem através da membrana celular, uma barreira que, sem esse auxílio, bloquearia moléculas com as características do siRNA.

O que os documentos mostram

Atualmente, não existem estudos clínicos sobre o ALN-6457, o que significa que seus efeitos em seres humanos são desconhecidos. No entanto, o g1 conseguiu localizar o pedido de patente da Alnylam referente a um siRNA conjugado a C16 e direcionado à proteína príon, cuja descrição corresponde à substância autorizada pela Anvisa, além de materiais de apresentação da mesma tecnologia aplicada ao Alzheimer.

Patentes geralmente abrangem um conjunto inteiro de variantes químicas desenvolvidas ao longo de anos, e é provável que o ALN-6457 pertença a este grupo. Um dos documentos apresenta um teste realizado em camundongos, onde, na menor dose avaliada, observou-se uma diminuição de aproximadamente 15% no RNA mensageiro responsável pela produção da proteína priônica. Segundo Dahis, este dado representa um sinal biológico positivo, mas não permite prever se um paciente notaria alguma diferença.

O experimento não confirmou se a redução da proteína normal levou à diminuição da formação da versão deformada, tampouco demonstrou ganho de sobrevida em animais, muito menos em humanos. O especialista conclui que o conjunto de evidências sugere que a estratégia merece investigação, especialmente considerando uma doença sem tratamento capaz de interromper sua progressão, desde que sejam consideradas as incertezas de segurança e realizada uma avaliação individual de risco versus benefício.

Segurança: testes iniciais, ainda curtos

Apresentações feitas pela Alnylam a investidores em 2021 detalharam testes conduzidos em ratos e primatas utilizando a mesma tecnologia de conjugação C16 aplicada ao sistema nervoso central. Os exames clínicos, neurológicos e em órgãos vitais como cérebro, medula espinhal, fígado e rim não apontaram alterações atribuíveis à substância.

Contudo, esses testes foram preliminares e de curta duração. O protocolo de segurança mais completo, exigido pelos órgãos reguladores antes do início de estudos em humanos, foi finalizado pela empresa apenas para outro programa, voltado ao Alzheimer, e não para o candidato destinado à proteína príon. O percurso até obter uma resposta definitiva depende dos ensaios clínicos, fase que o ALN-6457 ainda não alcançou. Somente com dados de segurança completos e uma análise comparativa entre diversos pacientes será possível determinar se a redução da proteína príon modifica o curso de uma doença que, até hoje, carece de tratamento interruptivo.