Pesquisadores que trabalharam em quatro países diferentes divulgaram os dados finais de três fases de ensaios clínicos dedicados à terapia gênica para a síndrome de Wickott-Aldrich, bem como os resultados do monitoramento de longo prazo dos participantes do estudo.
De acordo com os dados apresentados, pacientes que receberam o tratamento tiveram uma redução significativa na frequência de hemorragias graves e doenças infecciosas. Além disso, cinco anos após o início da terapia, todos os sujeitos, exceto uma pessoa, permaneceram vivos.
O relatório completo sobre os ensaios realizados foi oficialmente publicado na revista científica The New England Journal of Medicine.