मई में अमेरिकन सोसाइटी ऑफ क्लिनिकल ऑन्कोलॉजी की वार्षिक बैठक में अग्नाशय के कैंसर के इलाज के लिए एक नई दवा के परिणाम प्रस्तुत किए गए, जिसने दुर्लभ 42 सेकंड के उत्साह पैदा किया। यह सफलता इस वर्ष की कई चिकित्सा उपलब्धियों में से एक है, जिनमें से कई जीन एडिटिंग और आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस पर आधारित हैं, लेकिन अभी भी केवल अत्यधिक विशिष्ट प्रेस में ही हैं।
उपयोगकर्ता X ने Mgoes के छद्म नाम से इस स्थिति को बदलने की मांग की। उन्होंने 27 अक्टूबर को एक पोस्ट प्रकाशित किया जिसमें ऐसे 10 उपलब्धियों को सूचीबद्ध किया गया, यह टिप्पणी करते हुए कि समाचार 'प्रेस विज्ञप्तियों में हैं, और लगभग कोई उन्हें नहीं पढ़ता है'। दो दिनों बाद, एलोन मस्क ने इस पोस्ट को साझा किया और कहा कि 'यदि आप पर्याप्त ध्यान से देखें, तो सभी में सफलताएं तेजी से बढ़ रही हैं। घातांक हमेशा किसी छोटी चीज़ से शुरू होता है।'
यह खाता छद्म नाम वाला है, वैज्ञानिक योग्यता का उल्लेख नहीं करता है, लेकिन मालिक का वर्णन वेंचर फंड 'सुपरह्यूमन फंड' में निवेशक के रूप में करता है, जो 'मानव संवर्धन' से संबंधित है और संयुक्त रूप से पॉडकास्ट Accelerate Bio चलाता है, साथ ही कुछ मेहमानों की कंपनियों में निवेश भी किया है।
सूची में सभी बिंदु सफलताएं नहीं हैं, और केवल लगभग आधे जीन एडिटिंग या एआई पर निर्भर करते हैं। हालांकि, सामूहिक रूप से वे प्रदर्शित करते हैं कि ये प्रौद्योगिकियां रोगियों तक कैसे पहुंचना शुरू कर रही हैं।
जीन एडिटिंग कोशिकाओं के भीतर डीएनए निर्देशों को बदल देती है। CRISPR-Cas9 तकनीक, जिसे 2020 में रसायन विज्ञान के लिए नोबेल पुरस्कार विजेता एमैनुएल शार्पेंटिए और जेनीफर डूडना ने प्राप्त किया था, अंत में 2023 में एक दवा बन गई जब ब्रिटेन और अमेरिका के नियामकों ने सिकल सेल एनीमिया के इलाज के लिए Casgevy को मंजूरी दे दी। एक नया संस्करण, जिसे बेस एडिटिंग के रूप में जाना जाता है, पूरे वाक्य को काटने के बजाय वर्तनी की त्रुटि को ठीक करने जैसा काम करता है।
गूगल डीपमाइंड के डेमोस हस्साबीस और जॉन जैम्पर को अल्फाफोल्ड के लिए 2024 का आधा रसायन विज्ञान नोबेल पुरस्कार मिला, जो लगभग 200 मिलियन ज्ञात प्रोटीनों की संरचना की भविष्यवाणी करता है, जिससे वैज्ञानिकों को उनके कार्यों को समझने में मदद मिलती है। आर्टिफिशियल इंटेलिजेंस का अब दवा लक्ष्यों के चयन और उन पर लक्षित अणुओं के विकास के लिए भी उपयोग किया जाता है।
इस वर्ष की उपलब्धियां
एक परिणाम व्यापक अग्नाशय कैंसर वाले लोगों के जीवनकाल को बढ़ाने वाली गोली है। रिवोल्यूशन मेडिसिन्स की दवा डाराक्सोनरासिब ने 500 रोगियों के अध्ययन में माध्य जीवनकाल को लगभग दोगुना कर दिया, जिनका कैंसर पहले उपचार के बावजूद फैल गया था: कीमोथेरेपी के साथ 6.7 महीने की तुलना में 13.2 महीने। अगस्त में इसे यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (FDA) द्वारा Rasonque नाम से मंजूरी दी गई। यह RAS दोषपूर्ण प्रोटीन को अवरुद्ध करता है, जिसके बारे में कंपनी का दावा है कि यह अग्नाशय के कैंसर के 90% से अधिक मामलों का कारण बनता है।
दूसरी उपलब्धि जीन एडिटिंग के साथ एक बार का इंजेक्शन है जो दर्दनाक सूजन के अधिकांश हमलों को रोकता है। अप्रैल में इंटेलिया थेराप्यूटिक्स ने बताया कि अपने CRISPR दवा lonvo-z के एक इंजेक्शन ने प्लेसबो की तुलना में वंशानुगत एंजियोएडेमा के हमलों को 87% तक कम कर दिया। यह शरीर के भीतर जीन को संपादित करता है ताकि सूजन पैदा करने वाले प्रोटीन के उत्पादन को कम किया जा सके, और 62% रोगियों में छह महीनों तक कोई हमला नहीं हुआ और उन्हें अन्य उपचार की आवश्यकता नहीं पड़ी। हालांकि, इस प्रक्रिया में जोखिम शामिल हैं: अमेरिकी नियामकों ने इंटेलिया के एक अन्य आंतरिक उपचार के परीक्षण रोक दिए क्योंकि एक रोगी में गंभीर यकृत क्षति हुई, जिसके बाद उसकी मृत्यु हो गई।
कोलेस्ट्रॉल के स्तर को कम करने के लिए एक बार का उपचार भी विकसित किया गया है, जो संभावित रूप से आजीवन हो सकता है। एली लिली की सहायक कंपनी, वर्व थेराप्यूटिक्स के शोधकर्ताओं ने बताया कि VERVE-102, जो लिवर जीन PCSK9 को बंद करने के लिए बेस एडिटिंग का उपयोग करता है, प्रारंभिक 35 लोगों के अध्ययन में उच्चतम खुराक पर 'खराब' कोलेस्ट्रॉल के स्तर को 62% तक कम कर दिया। कमी 18 महीनों तक बनी रही, हालांकि सबसे लंबा अवलोकन अवधि कम खुराक वाले रोगियों के लिए है।
वजन घटाने के लिए इंजेक्शन का एक नया पीढ़ी आया है। मई में लिली ने घोषणा की कि उसका साप्ताहिक इंजेक्शन retatrutide अधिकतम खुराक लेने वाले लोगों को 80 सप्ताह में औसतन 25% शरीर का वजन कम करने में मदद करने में सफल रहा, जिसमें सभी शामिल थे, हालांकि 11.3% इस खुराक पर दुष्प्रभावों के कारण छोड़ चुके थे। यह एक पारंपरिक दवा है जो भूख और रक्त शर्करा के तीन हार्मोन की नकल करती है, Ozempic के विपरीत जो एक की नकल करता है।
एआई ने फेफड़ों के इलाज के लिए एक दवा खोजने और डिजाइन करने में मदद की। सितंबर में इंसिलिको मेडिसिन ने इडियोपैथिक पल्मोनरी फाइब्रोसिस - एक बीमारी जो धीरे-धीरे फेफड़ों में निशान पैदा करती है - के इलाज के लिए चीन में रेंटोसर्टिब के चरण 3 परीक्षण शुरू किए। एआई ने जैविक डेटा का विश्लेषण किया, TNIK एंजाइम को लक्ष्य के रूप में पहचाना, और जनरेटिव एआई ने इसके अवरोधन के लिए दवा विकसित की। परीक्षण के प्रमुख शोधकर्ता, प्रोफेसर ज़ुआओज़ुन् शियू ने इंसिलिको को एक संदेश में कहा कि 'TNIK, एआई द्वारा पहचाना गया लक्ष्य, पहले कभी फाइब्रोसिस से जुड़ा नहीं था'।
एक रोगी के कैंसर के इलाज के लिए विकसित एक टीका बनाया गया था। कंप्यूटर प्रोग्राम प्रत्येक रोगी के ट्यूमर के लिए अद्वितीय 34 उत्परिवर्तित लक्ष्यों की पहचान करते हैं, और एमआरएनए टीका प्रतिरक्षा प्रणाली को उन्हें खोजने के लिए प्रशिक्षित करता है। अक्टूबर में मर्क और मॉडर्ना ने बताया कि उनका टीका, इम्यूनोथेराप्यूटिक दवा Keytruda के साथ उपयोग किए जाने पर, 1137 रोगियों के अध्ययन में अकेले Keytruda की तुलना में मेलेनोमा की पुनरावृत्ति या मृत्यु के जोखिम को 42% तक कम कर दिया। इसने कैंसर के प्रसार या मृत्यु के जोखिम को 38% तक कम कर दिया, जो पिछले, छोटे अध्ययन में 59% से कम था।
बालों के विकास को उत्तेजित करने के लिए भी एक दवा सामने आई है। अक्टूबर में वेरडर्मिक्स ने घोषणा की कि इसकी गोली पुरुषों में दूसरे देर के चरण के परीक्षणों में सभी निर्धारित लक्ष्यों को प्राप्त कर चुकी है। यह मिनोक्सिडिल है, जो रोगेइन के मूल में रक्तचाप नियंत्रण की दवा है, जिसे धीमी गति से रिलीज होने वाली गोली में बदल दिया गया है।
कुछ प्रकार के कैंसर के लिए सर्जिकल हस्तक्षेप के बिना इलाज की संभावना सामने आई है। अक्टूबर में एफडीए ने आंतों के कैंसर के लिए GSK की dostarlimab को प्रारंभिक, सशर्त मंजूरी दी, जिसके कई आनुवंशिक दोष प्रतिरक्षा प्रणाली को दवा द्वारा ब्रेक हटाने के बाद ट्यूमर का पता लगाने में आसान बनाते हैं। मुख्य अध्ययन में 154 रोगियों में से 71% को अकेले dostarlimab प्राप्त हुआ, उन्हें सर्जरी या अन्य उपचार की आवश्यकता नहीं थी, और कैंसर की प्रगति नहीं देखी गई।
सूअर का गुर्दा प्रत्यारोपण का पुल है। टिम एंड्रयूज ने 69 आनुवंशिक संशोधनों वाले सूअर के गुर्दे पर डायलिसिस के बिना रिकॉर्ड 271 दिन बिताए, जब तक कि अक्टूबर 2025 में कार्यक्षमता में कमी के कारण इसे हटा नहीं दिया गया। जनवरी में उन्हें मानव गुर्दा मिला, और द लैंसेट पत्रिका ने इस मामले को प्रकाशित किया, जिसे उनके अस्पताल ने मानव प्रत्यारोपण के लिए सूअर के गुर्दे के पहले उपयोग के रूप में वर्णित किया।
डीएनए का आदान-प्रदान करने वाली कोशिकाएं। यह चिकित्सा के बजाय मौलिक विज्ञान है। मई में सेल जर्नल में प्रकाशित एक अध्ययन ने कोशिकाओं के बीच छोटे ट्यूबों के माध्यम से डीएनए खंडों के स्थानांतरण को दिखाया, जो विशेषताओं को प्राप्तकर्ता कोशिकाओं में ले जाते हैं। हालांकि, यह प्रयोगशाला का काम था: शोधकर्ताओं ने दो प्रकार की कोशिकाओं को मिलाया और उनके डीएनए में त्रुटियां या क्षति डाली। यह शरीर में होता है या नहीं, यह अज्ञात है।
अग्नाशय के कैंसर, सूजन, कोलेस्ट्रॉल और वजन घटाने पर परिणाम न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में प्रकाशित किए गए, जबकि आयन कैंसर पर परिणाम एनल्स ऑफ ऑन्कोलॉजी में प्रकाशित हुए। केवल बालों के झड़ने पर परिणाम पूरी तरह से कंपनी के डेटा पर आधारित हैं। कई परीक्षण शुरुआती चरणों में हैं, छोटे या अनियंत्रित, और केवल दो उपचार विधियों को मंजूरी मिली है।
घातांकीय वृद्धि की शुरुआत
बोस्टन कंसल्टिंग ग्रुप द्वारा 2024 में किए गए एक विश्लेषण में 2015 से 2023 के बीच मनुष्यों में नैदानिक परीक्षणों में शामिल किए गए एआई द्वारा खोजे गए 75 अणुओं की गणना की गई; यह संख्या सालाना 60% से अधिक बढ़ी। उनमें से 80-90% मामलों में सुरक्षा के पहले परीक्षण पास हुए, जो 'उद्योग के ऐतिहासिक औसत से काफी अधिक' है। हालांकि, प्रभावकारिता की जांच करने वाले बड़े चरण 2 परीक्षणों में, दस में से केवल चार सफल रहे, जो 'उद्योग के ऐतिहासिक औसत के अनुरूप' है।
अभी तक कोई भी दवा जिसका लक्ष्य एआई द्वारा पाया गया हो और अणु एआई द्वारा डिज़ाइन किया गया हो, उसे मंजूरी नहीं मिली है। शियू उम्मीद करते हैं कि अनुकूल परिस्थितियों में अनुमोदन प्राप्त करने के लिए रेंटोसर्टिब को चरण 3 शुरू होने से लेकर तीन से चार साल लगेंगे।
जीन एडिटिंग तेजी से आगे बढ़ी है: पहली अनुमोदित थेरेपी Casgevy से लेकर आंतरिक एडिटिंग lonvo-z के सफल चरण 3 परीक्षण तक दो और आधे साल से भी कम समय लगा। अभी तक, मस्क द्वारा बताई गई घातांकीय वृद्धि नए उपचार विधियों की संख्या में प्रकट होती है जो परीक्षण में प्रवेश कर रहे हैं, न कि उन तरीकों की संख्या में जो रोगियों तक पहुंचते हैं।
दक्षिण अफ्रीका के लिए महत्व
कोई रिकॉर्ड नहीं मिला कि इन 10 उपचारों में से कोई भी दक्षिण अफ्रीकी स्वास्थ्य उत्पाद नियामक प्राधिकरण (Sahpra) में पंजीकृत है, जो लंबित आवेदनों को प्रकाशित नहीं करता है। मोमेंटम जैसी चिकित्सा योजनाएं अपंजीकृत दवाओं को बाहर करती हैं, जिन्हें डॉक्टर केवल दवा अधिनियम की धारा 21 के अनुसार Sahpra की विशेष अनुमति से प्राप्त कर सकते हैं। मोटापा अनिवार्य न्यूनतम भत्ता नहीं है, इसलिए योजनाओं को वजन घटाने के इंजेक्शनों को कवर करने की आवश्यकता नहीं है। अमेरिका में 2.2 मिलियन डॉलर का Casgevy अफ्रीका में अनुपलब्ध बना हुआ है।
फिर भी, दक्षिण अफ़्रीकी लोग इन प्रक्रियाओं में भाग लेते हैं। केप टाउन विश्वविद्यालय के फेफड़े के संस्थान में lonvo-z का परीक्षण स्थल था, जो 'दक्षिण अफ्रीका और अफ्रीकी महाद्वीप के लिए एक अभूतपूर्व पहला' था, और जोहान्सबर्ग, प्रीटोरिया और केप टाउन में केंद्रों ने मेलेनोमा वैक्सीन परीक्षण में भाग लिया। हेमफिलिया के लिए जीन थेरेपी में 30 से अधिक दक्षिण अफ़्रीकी लोगों ने परीक्षणों में भाग लिया, और यूकेटी का दवा खोज केंद्र H3D अफ्रीकी रोगियों के लिए मलेरिया और तपेदिक की दवाओं की खुराक को अनुकूलित करने के लिए एआई डेवलपर्स के साथ सहयोग करता है।



